科学家发现帕金森症新机制 为晚期治疗打开大门 _ 游民星空 GamerSky.com

帕金森症是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右。

帕金森症最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺能神经元的变性死亡，过去几十年的研究指出，帕金森病患者的大脑中，释放多巴胺的神经元不断丢失，导致这些神经细胞调节的运动功能被破坏，由此出现动作迟缓、僵硬、难以控制的震颤等运动障碍症状。

据媒体报道，近日美国西北大学的研究团队采取先进的遗传学工具，构建了一种新的基因工程小鼠进行研究线粒体受损后的情况。

结果发现，线粒体功能受损足以导致帕金森病的发展，并且黑质失去释放多巴胺的功能是发生运动障碍的关键。

这些新发现为科学家们提供了一个新的治疗目标：在黑质中补充多巴胺。

基于这一机制的发现，研究人员设计了一项靶向黑质基因疗法，使那里的细胞能够把左旋多巴转换为可利用的多巴胺。在小鼠中开展的概念性验证实验表明，这种疗法有效提高了左旋多巴在帕金森病晚期阶段的治疗作用。

他们还希望基于线粒体障碍建立的帕金森病新模型，可以帮助开发出新的检测方法，提前5到10年诊断出帕金森病患者，从而尽早开始治疗，最终帮助患者改变疾病进展。